В частности, в США одобрили вмешательство в гены в случае с препаратом, который носит название патисиран.
Еще около двух лет назад этот препарат был проверен на 225 пациентах страдающих редким генетическим заболеванием под названием транстиретиновый амилоидоз (hATTR).
В этом случае у пациентов возникают проблемы с сердцем и нервной системой. Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) официально одобрило новый препарат, создатели которой даже получили Нобелевскую премию.
Таким образом, в США впервые одобрили вмешательство в гены человека.
Попадая в организм больного человека препарат начинает подавлять некоторые гены, которые отвечают за производство того или иного белка.
Препарат, который применяли на людях доказал свою эффективность, в том числе у больных амилоидозом увеличилась средняя скорость шага.