Инновационная генная терапия перепрограммирует клетки для устранения неврологических недостатков

Новый метод генной терапии помогает детям, рожденным с редким генетическим заболеванием, называемым дефицитом AADC, которое вызывает серьезные физические нарушения и нарушения развития. Исследование, проведенное учеными из Медицинского центра Векснера при Университете штата Огайо и Медицинского колледжа Университета штата Огайо, дает новую надежду людям, живущим с неизлечимыми генетическими и нейродегенеративными заболеваниями.

Инновационная генная терапия перепрограммирует клетки для устранения неврологических недостатков

В этом исследовании описываются результаты целевой доставки генной терапии в средний мозг для лечения редкого смертельного нарушения психического развития у детей с нейрогенетическим заболеванием — дефицитом декарбоксилазы ароматической L-аминокислоты, характеризующимся недостаточным синтезом дофамина и серотонина.

Известно, что всего около 135 детей во всем мире не имеют фермента, вырабатывающего дофамин в центральной нервной системе, который питает проводящие пути в головном мозге, ответственные за двигательные функции и эмоции. Без этого фермента детям не хватает мышечного контроля, и они обычно не могут говорить, есть или даже держать голову. Они также страдают от приступов эпилепсии, называемых окулогирическими кризами, которые могут длиться часами.

«Примечательно, что эти эпизоды являются первым симптомом, который исчезает после операции генной терапии, и они никогда не возвращаются», — сказал соавтор исследования доктор Кристоф Банкевич, профессор неврологической хирургии Медицинского колледжа штата Огайо, возглавляющий лабораторию Банкевича. «В последующие месяцы многие пациенты испытывают улучшения, которые меняют жизнь. Они не только начинают смеяться и у них улучшается настроение, но и многие могут начать говорить и даже ходить. Они восполняют время, потерянное во время ненормального развития».

Новый метод генной терапии помогает детям, рожденным с редким генетическим заболеванием, называемым дефицитом AADC, которое вызывает серьезные физические нарушения и нарушения развития. Исследование, проведенное учеными из Медицинского центра Векснера при Университете штата Огайо и Медицинского колледжа Университета штата Огайо, дает новую надежду людям, живущим с неизлечимыми генетическими и нейродегенеративными заболеваниями.

Источник — Газета Daily.

Газета «DAILY» — Новости Ростова-на-Дону