Генная терапия сможет восстановить зрение людям

Новости

Недавно разработанный светочувствительный белок, называемый опсином MCO1, восстанавливает зрение у слепых мышей при прикреплении к биполярным клеткам сетчатки с помощью генной терапии. Таким образом, генная терапия поможет восстановить зрение людям, надеются ученые.

Национальный глазной институт, входящий в состав Национальных институтов здравоохранения, предоставил Nanoscope, LLC грант на исследования в области инноваций малого бизнеса для разработки MCO1. Компания планирует провести клинические испытания в США в конце этого года.

Результаты Nanoscope, опубликованные сегодня в журнале Nature Gene Therapy, показывают, что полностью слепые мыши — то есть у них нет восприятия света — восстанавливают значительную функцию сетчатки и зрение после лечения. Исследования, описанные в отчете, показали, что обработанные мыши были значительно быстрее в стандартизированных визуальных тестах, таких как навигация по лабиринтам и обнаружение изменений в движении.

Опсины — это белки, которые передают сигналы другим клеткам как часть каскада сигналов, необходимых для зрительного восприятия. В нормальном глазу опсины экспрессируются фоторецепторами палочек и колбочек в сетчатке. При активации светом фоторецепторы пульсируют и посылают сигнал через другие нейроны сетчатки, зрительный нерв и на нейроны головного мозга.

Множество распространенных заболеваний глаз, включая возрастную дегенерацию желтого пятна и пигментный ретинит, повреждают фоторецепторы, ухудшая зрение. Но хотя фоторецепторы больше не могут полноценно функционировать, другие нейроны сетчатки, включая класс клеток, называемых биполярными клетками, остаются нетронутыми. Исследователи определили, как биполярные клетки могут взять на себя часть работы поврежденных фоторецепторов.

По словам исследователей, эта стратегия может решить проблемы, присущие другим подходам к регенерации сетчатки. Заместительная генная терапия до сих пор работала в основном при редких заболеваниях, при которых фоторецепторы остаются нетронутыми, таких как Luxurna при врожденном амаврозе Лебера. Бионические глаза, такие как протез сетчатки Argus II, требуют инвазивной хирургии и носимых устройств. Другие методы заместительной терапии опсина требуют усиления света, чтобы достичь порога, необходимого для передачи сигнала. Яркий свет может привести к дальнейшему повреждению сетчатки. Наноскопическая терапия требует одноразовой инъекции в глаз и без использования оборудования. MCO1 чувствителен к окружающему свету, поэтому нет необходимости в том, чтобы яркий свет попадал в глаза. А терапия MCO1 может лечить более широкий спектр дегенеративных заболеваний сетчатки,

Исследователи не обнаружили проблем с безопасностью у обработанных мышей. Исследование крови и тканей не выявило признаков воспаления из-за лечения, и терапия не оказала нецелевого эффекта — только биполярные клетки экспрессировали опсин MCO1.

По мнению исследователей, в лучшем случае терапия могла бы помочь пациентам достичь зрения 20/60; однако никто не знает, как восстановленное зрение будет сравниваться с нормальным зрением.

Газета «DAILY» — Новости Ростова-на-Дону