Американские биологи провели экспертимент по редактированию ДНК человека внутри его тела.
Ученые из США впервые опробовали геномное редактирование на живом человеке. Объектом экспертимента стал 44-летний мужчина с синдромом Хантера — это отсутствие ключевого гена в клетках печени. Такой дефект приводит к разрушению сложных молекул, а впоследствии к проблемам с дыханием, сердцем и работой мозга.
Уже 26 лет пациент страдает от этой болезни и решил рискнуть, отдавшись в руки ученых. Ему ввели смесь, которая должна исправить его геном и восполнить недостающий ген. Первые результаты будут заметны только через месяц, и если метод сработает, то это можно считать первым шагом в развитии генной терапии.
Чтобы остановить прогрессирование болезни, нужно редактирование только 1 процента печени больного. Биологи говорят, что полного исцеления не произойдет, однако синдром перестанет прогрессировать.