Австралийские ученые опробовали генную терапию CTX310 для борьбы с высокими уровнями ЛПНП и триглицеридов — ключевых факторов риска сердечно-сосудистых заболеваний. Испытания проводились на трёх пациентах с тяжелыми формами дислипидемии.
Терапия основана на технологии CRISPR-Cas9: липидные наночастицы доставляют «генетические ножницы» в клетки печени, чтобы «выключить» ген ANGPTL3. Уже через 14 дней участники показали резкое снижение ЛПНП и триглицеридов — эффект сохранялся 60 дней. Максимальная доза снизила «плохой» холестерин на 50%, триглицериды — на 55%.
По словам профессора Стивена Николса, такой однократный метод может стать новым шагом в профилактике сердечно-сосудистых заболеваний и существенно снизить нагрузку на систему здравоохранения. Следующий этап испытаний начнется в конце 2025 года с большим числом участников.